结果：来曲唑组局部复发、转移及对侧乳癌发生率远低于安慰剂组。这一结果表明，不论腋淋巴结阴性或阳性的乳腺癌患者，标准的ＴＡＭ５年后，再口服来曲唑５年做后续强化治疗，可进一步提高疗效。
３．ＩＥＳ（ＩｎｔｅｒｇｒｏｕｐＥｘｅｍｅｓｔａｎｅＳｔｕｄｙ）研究比较绝经后激素受体阳性的乳腺癌患者在ＴＡＭ治疗２～３年后改用依西美坦治疗与ＴＡＭ５年标准治疗疗效。
结论：与ＴＡＭ５年标准治疗相比，ＴＡＭ治疗２～３年后改用依西美坦治疗，可显着提高绝经后乳腺癌患者的ＤＦＳ。
４．ＥＯＲＴＣ１０９５１比较依西美坦与ＴＡＭ一线治疗绝经后、ＥＲ阳性晚期乳腺癌患者的疗效。
试验结果表明，依西美坦在不增加不良反应的情况下，较ＴＡＭ有更好的抗肿瘤活性。
５．３项阿那曲唑换药试验（ＡＲＮＯ９５、ＡＢＣＳＧ８与ＩＴＡ）的联合分析结果３项试验的设计相似，即激素敏感性乳腺癌的绝经后妇女术后先接受２～３年ＴＡＭ治疗，然后随机分配到继续ＴＡＭ治疗组或改用阿那曲唑治疗组，完成总共５年的内分泌治疗。ＡＢＣＳＧ８试验在开始ＴＡＭ治疗前即进行随机，而ＡＲＮＯ９５与ＩＴＡ试验在更换阿那曲唑时才进行随机。
结果：换药为阿那曲唑的患者无病生存率明显提高，其中ＩＴＡ试验的无病生存率提高尤为明显。分析还显示换药为阿那曲唑的患者总生存率也明显提高。因此，对于绝经后激素反应性乳腺癌妇女，在ＴＡＭ辅助治疗２～３年后最好改用阿那曲唑治疗。
评价：新一代芳香化酶抑制剂的出现对ＴＡＭ５年标准疗法提出了挑战，芳香化酶抑制剂可能成为乳腺癌辅助治疗的有效药物。
六、药物性卵巢去势的临床试验
１．ＺＥＢＲＡ试验比较单用戈舍瑞林和单用ＣＭＦ化疗，对于绝经前和围绝经期的腋淋巴结阳性患者的疗效。
结果：ＥＲ阴性时，化疗的疗效较好。ＥＲ阳性时，戈舍瑞林与化疗的疗效相似。试验确定了戈舍瑞林是治疗绝经前和（或）围绝经期腋淋巴结阳性激素敏感的早期乳腺癌的有效替代疗法。
２．ＩＢＣＳＧⅧ试验比较单用戈舍瑞林、单用化疗与戈舍瑞林联合化疗治疗绝经前或围绝经期腋淋巴结阴性乳腺癌患者的疗效。
结果：对绝经前或围绝经期患者，如果腋淋巴结阴性，特别是ＥＲ阴性或弱阳性时，化疗的疗效较好。相反，如果腋淋巴结阴性，ＥＲ阳性时，戈舍瑞林与加或不加化疗的疗效相似。
３．ＡＢＣＳＧ０５试验比较ＣＭＦ和戈舍瑞林联合ＴＡＭ治疗绝经前早期乳腺癌患者的疗效。
结果：戈舍瑞林加ＴＡＭ较ＣＭＦ方案对绝经前受体阳性乳腺癌辅助治疗更为有效。
评价：以上结果奠定了药物性卵巢去势在早期可手术乳腺癌术后辅助治疗中的地位。
七、分子靶向治疗临床试验
１．ＮＳＡＢＰＢ３１试验和ＮＣＣＴＧＮ９８３１试验ＮＳＡＢＰＢ３１试验评估ＨＥＲ２阳性（ＩＨＣ３＋或ＦＩＳＨ阳性）已有腋淋巴结转移乳腺癌，４个周期ＡＣ方案治疗后使用曲妥珠单抗联合紫杉醇的疗效和安全性。ＮＣＣＴＧＮ９８３１试验比较４ＡＣ４Ｔ与４ＡＣ４Ｔ加曲妥珠单抗治疗ＨＥＲ２阳性，腋淋巴结阳性或腋淋巴结阴性的高危乳腺癌的疗效和安全性。
这两个试验联合分析显示：曲妥珠单抗联合紫杉醇组较单纯化疗组复发风险及死亡风险下降，ＤＦＳ提高。
２．ＨＥＲＡ试验评估辅助治疗中ＨＥＲ２阳性（ＩＨＣ３＋或ＦＩＳＨ阳性）乳腺癌曲妥珠单抗单药治疗的试验之一，分为观察组、曲妥珠单抗治疗１年组和治疗２年组。
结果：使用曲妥珠单抗的患者显着提高了ＤＦＳ，复发危险降低。
３．ＥＣＯＧ２１００试验是一个关于贝伐单抗（Ｂｅｖａｃｉｚｕｍａｂ）随机一线治疗局部复发和转移性晚期乳腺癌的Ⅲ期临床研究，比较单用紫杉醇和紫杉醇加贝伐单抗两组疗效、中位疾病进展时间及总生存时间。
结果：加入贝伐单抗后有效率提高，中位疾病进展时间延长，生存期延长，总生存率提高。
４．ＢＣＩＲＧ００６试验比较ＡＣ→Ｔ（阿霉素联合环磷酰胺化疗４个周期后再用多烯紫杉醇化疗４个周期）、ＡＣ→ＴＨ（ＡＣ→Ｔ方案化疗的基础上应用曲妥珠单抗靶向治疗１年）和ＴＣＨ（多希紫杉醇联合卡铂化疗６个周期，同时曲妥珠单抗靶向治疗１年）对ＨＥＲ２阳性乳腺癌辅助治疗的效果。
结果：两个包含曲妥珠靶向治疗组的ＤＦＳ均明显高于ＡＣ→Ｔ方案组，而ＡＣ→ＴＨ与ＴＣＨ两组间ＤＦＳ无差别。至于心脏事件的发生率，ＡＣ→ＴＨ组明显高于ＡＣ→Ｔ组，而ＴＣＨ组与ＡＣ→Ｔ组无差别。该试验证实曲妥珠单抗靶向治疗联合化疗可提高ＨＥＲ２阳性早期乳腺癌辅助治疗的疗效。
评价：分子靶向治疗为乳腺癌治疗提供了崭新前景，是晚期乳腺癌患者的有效挽救措施。
八、乳腺癌的局部治疗临床试验
１．ＮＳＡＢＰＢ０４试验结果表明，对于腋淋巴结临床阴性的乳腺癌患者，施行乳腺癌根治术或是乳房单纯切除术（加或不加腋淋巴结放疗），其长期生存率并无明显差别；而对于腋淋巴结临床阳性的乳腺癌患者，乳腺癌根治术或是乳房单纯切除术加腋淋巴结放疗也并不影响患者的生存率。
结论：不同的局部治疗方法不改变Ⅰ、Ⅱ期乳腺癌患者的生存率。
２．ＮＳＡＢＰＢ０６试验的目的是比较保乳手术加或不加术后放疗与乳房单纯切除术加腋淋巴结清除术的疗效是否相同，以了解保乳手术的可行性。试验结果证实保乳手术的可行性，同时也肯定了术后放疗的必要性。
３．ＮＳＡＢＰＢ１７试验结果证实局灶性的ＤＣＩＳ可用病灶切除术加术后放疗治疗，且可获得极低的同侧乳房浸润性肿瘤复发率。
４．ＮＳＡＢＰＢ２４试验结果证实对于切缘阳性的广泛性ＤＣＩＳ患者，病灶切除术加术后放疗同时服用ＴＡＭ是一种可行的治疗方案。
评价：乳腺癌外科治疗从“可以耐受的最大治疗”模式转变至“最小有效治疗”的模式。
九、术前化疗试验
１．ＮＳＡＢＰＢ１８比较Ｔ１～３Ｎ０～１Ｍ０乳腺癌患者新辅助化疗与术后辅助化疗的疗效。一组患者先行手术，再接受４个周期的ＡＣ方案化疗；另一组先接受４个周期的ＡＣ方案化疗后再行手术。所有５０岁及其以上的患者在辅助化疗结束后服用５年ＴＡＭ。结果表明，术前化疗和术后化疗同样有效，肿瘤对术前化疗的反应与患者预后之间存在明显相关性。
２．ＮＳＡＢＰＢ２７比较可手术的乳腺癌患者术前ＡＣ方案化疗４个疗程后，再行多西紫杉醇术前４个疗程或术后４个疗程化疗，与单纯术前４个疗程ＡＣ方案化疗的疗效。结果表明术前用ＡＣ方案后序贯用多西紫杉醇化疗疗效提高且能使腋淋巴结分期下降。
评价：确立了乳腺癌术前化疗的作用和地位。
十、其他临床试验
１．ＤＢＣＧ８２ｂ、ＤＢＣＧ８２ｃ和ＢｒｉｔｉｓｈＣｏｌｕｍｂｉａ试验评价术后放疗对生存率的影响。ＤＢＣＧ８２ｂ和ＢｒｉｔｉｓｈＣｏｌｕｍｂｉａ试验选择绝经前、根治术后接受化疗的患者，ＤＢＣＧ８２ｃ试验选择绝经后、术后行内分泌治疗的患者。
三组试验说明术后放疗控制局部和区域腋淋巴结病灶，可以提高乳腺癌患者的生存率。
２．ＮＳＡＢＰＢ３２试验研究前哨淋巴结活检阳性时应进行腋窝淋巴结清除的临床价值。共５６１１例临床腋淋巴结阴性的可手术浸润性乳腺癌患者，要求术前有原发灶的明确病理诊断。随机分为两组：①前哨淋巴结切除后立即行腋窝清除（２８０７例）；②前哨淋巴结切除后，若阴性则不行腋窝清除，若阳性则行腋窝清除（２８０４例）。
结论：前哨淋巴结阳性时，大多数患者应进行腋窝淋巴结清除以准确分期与评价预后，帮助制定治疗计划。
３．ＥＯＲＴＣ１０８５３临床试验试验的长期随访结果再次强调了切缘阴性与全乳放射治疗的重要性。共入组１０１０例接受保乳治疗的导管原位癌患者。
结论：放射治疗提高了同侧乳房无复发生存率，降低了浸润性和非浸润性肿瘤的局部复发危险。与切缘未报告阴性亚组相比，切缘明确阴性亚组无局部复发生存率更高；在没有报告切缘阴性的亚组中，放射治疗虽然能够降低同侧乳房局部复发率，但放射治疗不能完全弥补切缘阳性对局部复发带来的不良影响。此外，多因素分析显示保乳治疗后局部复发的高危因素包括：年龄不大于４０岁、合并临床症状、肿瘤组织分化差、手术切缘不明确、术后未接受放疗。
４．ＡＢＣＳＧ０８Ｂ试验和ＡＢＣＳＧ０６Ｂ试验是奥地利乳腺癌和结直肠癌研究组（ＡＢＣＳＧ）进行的两项与保留乳房治疗相关的临床试验结果。ＡＢＣＳＧ０８Ｂ试验，入组８２７例。ＡＢＣＳＧ０６Ｂ前瞻性非随机试验，入组７１２例。
结论：对于低复发风险乳腺癌患者，放射治疗仍然是降低保留乳房治疗后同侧乳房局部复发危险的重要方法。
